Рич Хорган, основатель Cure Rare Disease – серия интервью

Рич Хорган основал Cure Rare Disease, чтобы найти лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна своего брата и для других пациентов, борющихся с редкими смертельными заболеваниями.

, некоммерческая биотехнологическая исследовательская организация, миссия которой заключается в разработке прецизионной медицины для лечения редких заболеваний, достигла крупного рубежа в сборе средств: пожертвования на сумму более 400 000 долларов США были получены благодаря сотрудничеству с щедрым сообществом создателей Twitch.

Cure Rare Disease направляет средства, собранные сообществом онлайн-игр, на свою исследовательскую программу, которая разрабатывает индивидуальную терапию для тех, у кого были диагностированы редкие генетические заболевания без лечения или лечения, начиная с мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

У вас есть очень личная причина для создания Cure Rare Disease, не могли бы вы поделиться с нами этой историей?

История Cure Rare Disease очень личная. У моего младшего брата Терри мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). Это генетическое заболевание, которое со временем вызывает дегенерацию мышц, в том числе сердечной и легочной мышц, необходимых для жизни. Из-за DMD Терри имеет ограниченную подвижность, но по-прежнему в хорошем настроении, сражаясь с этим невидимым врагом. МДД является одним из более чем 7000 редких заболеваний, поражающих более 30 миллионов американцев, и, в конечном счете, является смертельным заболеванием, которое не имеет эффективного лечения для населения, не говоря уже об излечении. На самом деле только 5% редких заболеваний поддаются лечению.

Я основал то, что сегодня называется Cure Rare Disease, чтобы разработать лекарство для Терри и других людей с редкими заболеваниями, такими как МДД, потому что мы всей семьей не были удовлетворены, услышав от большинства врачей, что все, что мы можем сделать, это пойти домой и любить его в то время, когда мы были даны. Итак, мы меняем парадигму лечения редких и ультраредких заболеваний. Мы показываем, что разработка индивидуальных лекарств для таких редких заболеваний, как МДД, не только возможна, но и является эффективным способом борьбы с заболеваниями, которые слишком редки, чтобы привлекать интерес к разработке традиционных лекарств. По этой и другим причинам Cure Rare Disease структурирована как некоммерческая биотехнологическая компания, которая оценивает свою деятельность на основе помощи пациентам, а не полученной прибыли.

Вы выросли, играя в видеоигры со своим братом Терри, в какие игры вы оба играли?

Даже очень! В детстве мы с Терри были и остаемся большими поклонниками игр по «Звездным войнам», в том числе MMO «Звездные войны: Галактики», а также классических шутеров от первого лица, таких как Battlefield. С тех пор мой брат перешел к таким играм, как Escape from Tarkov, хотя нам обоим по-прежнему нравятся классические игры. Видеоигры — отличный уравнитель и отдушина как для людей, страдающих редкими заболеваниями, так и для людей, которые просто любят играть.

Что вдохновило на идею использовать мощь игрового сообщества для сбора средств?

Диагноз редкого заболевания часто сопровождается физическими проблемами, поэтому, учитывая нашу долгую историю игр, стало ясно, что игры могут предоставить равные возможности для людей с любыми способностями. Поскольку игровое сообщество уже давно приветствует людей с редкими заболеваниями, таких как Терри, которые не могут играть в баскетбол, как другие, это казалось естественным для повышения осведомленности и поддержки нашей миссии. На самом деле, есть много авторов, страдающих редкими заболеваниями. Мы надеемся помочь сделать сообщество еще более гостеприимным местом для людей, пострадавших от редких заболеваний, чтобы они могли делиться своими историями и чувствовать себя желанными.

Благодаря таким платформам, как Twitch, а также появлению потоковых конкурсов и авторов, мы почувствовали, что сбор средств в этом гостеприимном сообществе — это возможность, которую нельзя упускать.

Не могли бы вы поделиться концепцией того, как игровые амбассадоры могут помочь в процессе сбора средств ?

Чтобы вдохновить игровое сообщество на сбор средств на это дело, Cure Rare Disease создала программу послов и искала многообещающие таланты, которые являются партнерами и аффилированными лицами Twitch. Послы, которые развлекают свое сообщество разнообразным контентом, делятся страстью к миссии Cure Rare Disease со своими сообществами через прямые трансляции, публикации в социальных сетях и чаты Discord, чтобы вдохновлять на пожертвования.

Наши представители также получают эксклюзивный доступ к товарам Cure Rare Disease, внутриигровым кодам, шансам выиграть игровые системы и другим забавным привилегиям. Более того, они являются частью сообщества, которое реально меняет жизнь пациентов, страдающих редкими заболеваниями, от которых нет лекарств. Мы думаем, что для создателей из всех слоев общества очень важно приложить руку к тому, чтобы буквально изменить будущее не только одного пациента, но и его семьи, их сообщества и сообщества людей с редкими заболеваниями в целом.

Некоторые геймеры добились огромных успехов, собрав значительные суммы денег. Не могли бы вы поделиться некоторыми из этих историй успеха?

Нам повезло, что у нас есть отличная сеть послов, которые все собрали деньги для разработки индивидуальных лекарств, которые позволят другим игрокам продолжать играть. Наша цель — не просто применить пластырь, а лечить болезнь у ее первопричины — постоянное решение смертельных болезней — с помощью CRISPR и других инновационных технологий. Наши амбассадоры играют во множество игр и проводят собственные благотворительные трансляции или участвуют в организованных мероприятиях, таких как наш предстоящий марафон стримов Game for Cures, который пройдет с 16 по 25 июля 2021 года.

Что касается историй успеха, у нас были создатели, которые собирали средства на разных уровнях: от Charitymon Project, собравшего несколько тысяч долларов, до Catsen, собравшего 7020 долларов, и Moist Critical, который превысил 150 000 долларов. Каждый собранный доллар приносит больше информации и больше поддержки семьям, борющимся за жизнь своих близких.

Cure Rare Disease скоро будет проводить собственные благотворительные потоковые мероприятия. Не могли бы вы поделиться некоторыми подробностями о предстоящих мероприятиях?

Наш предстоящий благотворительный стриминговый марафон Game for Cures намечен на выходные 16-18 июля и 23-25 ​​июля. Шестидневный марафон на два выходных пойдет на пользу Cure Rare Disease и нашей миссии по разработке методов лечения детей, борющихся со смертельными заболеваниями. У нас есть несколько отличных стримеров. Людям, желающим узнать больше, следует посетить сайт www.cures.gg, а заинтересованные стримеры могут  . Мы предлагаем забавные поощрения для стримеров, которые собирают разные суммы. Для нас очень важно, чтобы все, кто участвует, были отмечены и поблагодарили за их усилия!

Большинство из нас почувствовали бы безнадежность ситуации, однако вы выбрали противоположный подход и встретились с исследователями, клиницистами и экспертами по регулированию, чтобы полностью и глубоко понять всю работу, которая проводилась в связи с болезнью Терри. Что заставило вас поверить, что вы можете что-то изменить?

Я не из особенно богатой или влиятельной семьи — я закончил бизнес-школу. Но, тем не менее, у семьи, пораженной редким заболеванием, есть только два варианта: бороться или бездействовать. Стоять в стороне было не вариант для нас. Итак, я сделал то, что мог сделать в том месте, где я был. К счастью для меня, местом, где я оказался в то время, была Гарвардская школа бизнеса. Я начал мыслить шире, и когда я установил связи с этими всемирно известными исследователями и клиницистами, я понял, что у нас есть прекрасная возможность создать организацию — движение — для поиска лекарства. Нам нужно было переосмыслить то, как разрабатываются лекарства для небольших групп населения (редкие и ультраредкие заболевания), поскольку традиционная парадигма разработки лекарств опирается на большие группы населения для распределения высоких затрат на разработку (высокий уровень холестерина и липиториаз, Например). Однако по определению редкие заболевания поражают меньше пациентов, но не менее важны, чем хронические состояния, такие как диабет. Осознав, что можно создать спасительное лекарство от создания, разработки и одобрения — даже для одного человека — я знал, что здесь может быть ответ не только для моего брата, но и для тысяч других людей, страдающих редкими заболеваниями. Так родилась компания Cure Rare Disease.

Разрабатывается лекарство с использованием технологии CRISPR, не могли бы вы поделиться некоторыми подробностями об этом?

Технология CRISPR — это инструмент редактирования генов, который позволяет нам вносить изменения в ДНК пациента, в том числе активировать отсутствующие белки. В случае с Терри и людьми с МДД мы заставим организм вырабатывать больше недостающего белка (в частности, белка дистрофина для МДД), аналогичного тому, которого не хватает Терри, что вызывает потерю/ослабление мышечной ткани.

Мы добились больших успехов в коррекции клеток пациентов в чашке, а также на животных моделях и ожидаем, что Терри станет одним из первых пациентов с МДД, которым будут вводить лекарство с использованием технологии CRISPR. Мы оба взволнованы, а также чрезвычайно осторожны.

Помимо Терри, у нас в разработке находятся еще 15 препаратов, большинство из которых будут использовать CRISPR, чтобы помочь пострадавшим пациентам. Мы воодушевлены идеей испытать эту структуру и начать ее масштабирование. Мы можем двигаться быстрее благодаря стриминговому сообществу и невероятной работе, которую они делают!

Есть ли что-то еще, чем вы хотели бы поделиться с нашим сообществом?

Cure Rare Disease и десятки наших семей, ожидающих индивидуальной терапии, очень благодарны потоковому сообществу за их помощь и поддержку. Без их щедрости мы не были бы там, где мы есть сегодня.

Читатели, желающие узнать больше о нашей программе потоковой передачи, могут посетить нас в Интернете. Точно так же мы принимаем пожертвования любого размера онлайн, а также на  . Наконец, мы приглашаем авторов протянуть руку помощи и принять участие — для победы в битве с болезнью требуется сообщество, и мы приглашаем всех присоединиться к этой борьбе. Это действительно дело, когда один человек может изменить мир к лучшему.